Seltene Krankheiten - Erfolg in der Nische

Hans A. Bernecker Börsenbriefe GmbH
Veröffentlicht von Hans A. Bernecker Börsenbriefe GmbH am 16.03.2016
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Aktionärsbrief

Aus regulatorischer Sicht ist eine Krankheit bzw. Störung als selten defi niert, wenn weniger als 200.000 Menschen (USA) oder nicht mehr als 5 von 10.000 Bürgern (EU) darunter leiden. Auf den ersten Blick mögen diese Zahlen darauf hindeuten, dass die Menge der Betroffenen nicht besonders groß ist, aber mit heute mehr als 5.000 - 8.000 verschiedenen, in der EU bekannten, seltenen Krankheiten und Störungen und mehr als 300 Millionen Betroffenen weltweit - davon 50 % Kinder - stellen seltene Krankheiten eine große medizinische Herausforderung dar. Denn:


Es ist extrem schwierig, Entwicklungen für neue Behandlungsansätze für diese Krankheiten voranzutreiben. Auf der einen Seite profi tieren Therapien für seltene Störungen von beschleunigten Genehmigungsprozessen, Marktexklusivität (USA: 7 Jahre nach Genehmigung; EU: 10 Jahre), Steuergutschriften und Gebührensenkungen, Unterstützung bei der Erstellung des Prüfplans, weniger Wettbewerb und höheren Verkaufspreisen. Auf der anderen Seite stellen derartige Projekte Unternehmen vor große Risiken und Herausforderungen wie beispielsweise die Suche nach einem optimalen/geeigneten Studiendesign, einer effizienten Patientenrekrutierung angesichts sehr geringer Patientenzahlen (je nach Indikation) sowie Herausforderungen regulatorischer und ethischer Natur. Lässt sich damit auch Geld verdienen? Fehlende Masse machen die Kleinen mit Klasse wett. Die Therapien sind teuer, aber für Patienten ohne Alternative. Das verleiht den Unternehmen Preissetzungsmacht. Zudem gelten viele dieser Aktien als Übernahmekandidaten. Die interessantesten Titel stellen wir im Folgenden vor:

1.) MORPHOSYS (WKN: 663 200; 41,19 €) mischt auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten an vorderer Front mit. Im Fokus steht hier Bimagrumab (gepartnert mit Novartis) zur Behandlung von sporadischer Einschlusskörpermyositis (SIBM), einer entzündlichen Erkrankung, die zu Muskelschwund führt. Phase III-Daten sind noch in diesem Jahr zu erwarten. Daneben hat man mit MOR208 einen Wirkstoff zur Anwendung bei chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) oder diffusem großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL), zwei Unterarten des B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphoms, im Köcher. Derzeit prüft MorphoSys den Wirkstoff als Monotherapie in einer klinischen Studie der Phase 2a an 92 Patienten. Kaufenswert.

2.) NEWRON PHARMACEUTICALS (WKN: A0L F18; 18,90 CHF) gilt als Übernahmekandidat. Das Unternehmen punktet mit Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms, einer schweren neurologischen Entwicklungsstörung, die hauptsächlich Mädchen und Frauen betrifft. Die geschätzte Prävalenz beträgt eine von 10.000 bis eine von 20.000 Frauen. Nur etwa 60 % der Mädchen und Frauen mit Rett-Syndrom erleben das 37. Lebensjahr. Für Rett zugelassene Therapien stehen bisher nicht zur Verfügung. Als zweites Produkt im Bereich der seltenen Erkrankungen entwickelt Newron Ralfinamide, ein neuartiges, gut verträgliches Molekül zur Behandlung bestimmter seltener Indikationen von neuropathischen Schmerzen. Ralfinamide ist ein neuartiger, gut verträglicher niedermolekularer Wirkstoff zur Behandlung von neuropathischem Schmerz, für welchen Newron bereits erfolgreich eine Phase-II-Studie abgeschlossen hat. Aussichtsreich.

3.) NEOVACS (WKN: A1C VKR; 1,10 €) entwickelt therapeutische Impfstoffe zur Behandlung von Autoimmun- und Entzündungskrankheiten sowie bestimmter Krebsarten. Das IFN-Kinoïd ist ein gegen IFN gerichteter therapeutischer Impfstoff zur Behandlung von Lupus (oder systemischer Lupus erythematodes, SLE). Der systemische Lupus erythematodes (SLE) gehört zu den Autoimmunerkrankungen. Dies sind Krankheiten, bei denen sich das Immunsystem gegen den eigenen Körper richtet. In Deutschland gibt es etwa 60.000 Lupus-Patienten. Neovacs hat gezeigt, dass die nach Verabreichung des IFKinoïds vom Patienten selbst produzierten Antikörper alle 13 Subtypen von IFN im Serum erkennen und neutralisieren. In Anbetracht der entscheidenden Rolle von IFN im Verlauf von Dermatomyositis hat Neovacs sein klinisches Programm im Jahr 2015 auf Erwachsene und Kinder ausgeweitet. Eine Phase-I/IIa-Studie mit IFN-Kinoïd bei 15 erwachsenen DM-Patienten soll noch in diesem Jahr starten. Positive News könnten den Kurs deutlich nach oben bewegen.

4.) ERGOMED (WKN: A11 7XM; 2,07 €) ist ein Unternehmen mit Sitz in Großbritannien, das neben seinem Listing an der Londoner AIM auch auf Xetra und an der Frankfurter Börse notiert. Die Gesellschaft bietet der pharmazeutischen Industrie Dienstleistungen in den Bereichen Wirkstoffentwicklung/klinische Studien und Pharmakovigilanz für eine Vielzahl therapeutischer Indikationen. Darüber hinaus investiert sie Teile ihres Gewinns in Partnerprogramme mit Pharma- und Biotech-Unternehmen, mit denen sie sich die Risiken und Chancen in der Wirkstoffentwicklung teilt, und erhält im Gegenzug dafür eine Umsatzbeteiligung an möglichen Produktumsätzen. Ergomed nutzt ein äußerst innovatives Modell des Studienzentren-Managements, mit dem man die Kliniken bei ihrer effektiven Durchführung komplexer Patientenstudien unterstützt. Die Expertise liegt außerdem im Einsatz von Ärzteteams für die Durchführung von klinischen Studien, mit denen man zusätzlichen Support für Klinikärzte anbietet und Best-Practice-Ansätze für alle Behandlungszentren entwickelt. In einer Co-Development-Partnerschaft mit Dilaforette geht es darum, das Potenzial von Sevapurin als neuartige Behandlung einer Sichelzellkrise (akut auftretende Mikrogefäßverstopfung) bei Patienten mit Sichelzellanämie zu analysieren. Ergomed arbeitet bereits profi tabel.

Fazit: So spekulativ solche Investments auch sein mögen - gelingt der Durchbruch, sind mit diesen Titel mehrere 100 % zu verdienen, ansonsten droht das Aus. Wer hier investiert, muss an die Story glauben und hohe Volatilitäten aussitzen.
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